血液肿瘤有了救命药|新医学

2017-11-13 07:36:31      来源:互联网

原标题:血液肿瘤有了救命药|新医学

这是一篇专业性很强的医学文章,关键词:罕见病、血液肿瘤、新型治疗药物亿珂、患病年龄63-65岁。

全球有多少罕见病?1.7万多种。

“慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤是两种较为罕见的疾病。”

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中国抗淋巴瘤联盟主席、哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授介绍说:“在我国的年发病率预估分别为0.27/10万人和0.16/10万人,属于世界卫生组织对于罕见病的定义范畴,即患病人数占总人口的65/10万人到100/10万人之间的疾病或病变。”

今年64的马军教授说,1970年我刚进医院工作时,都没有见过这个病,人死都不知道是什么原因。

肿瘤就像宇宙一样,无边无际。这些年来,我每天上班看到那些患者,由于化疗头发都掉光了,心情非常难受。

每两年,就有一批患者离去。

除了头发和指甲,我还没有见过淋巴瘤,全身都有可能淋巴肿大。

现在,我身边有1500多个慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤患者,这两种疾病的复发率较高,但是目前国内的治疗手段有限。

值得注意的是,我国近8年来没有新药用于治疗这两种疾病,导致出现耐药和复发的患者面临不良预后和无药可用的局面。

因此,无论是患者还是医生都在迫切地期待一种耐受性良好和更加有效的新型治疗选择。

令马军教授感到欣慰的是,西安杨森制药有限公司11月12日宣布,用于治疗两种血液肿瘤的新型治疗药物——亿珂(伊布替尼胶囊)在中国正式上市,以期帮助患者延长生命并改善生活质量。

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据西安杨森制药有限公司医学事务部副总裁李滨介绍,继去年12月被国家食品药品监督管理总局药品审评中心授予“优先审评”资格后,

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亿珂于今年8月24日获得国家食品药品监督管理总局批准,

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并在获批69天后正式上市,为期盼已久的中国患者提供了一种重要的新型治疗选择。

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亿珂的快速上市得益于政府对加速创新药物审评审批的支持以及中国患者急迫需求的驱动。

西安杨森制药有限公司总裁Asgar Rangoonwala表示:“西安杨森一直致力于以创新的产品满足中国患者的需求。我们深知‘患者在等待’,所以我们才不断为加速亿珂进入中国而努力,以期让急需帮助的患者获得这种治疗。

今天,亿珂的上市只是我们为实现患者药物可及性迈出的第一步,未来我们将继续坚持以患者为中心的承诺,通过多方合作与创新持续帮助患者获得我们的药品,为他们的生命带来希望。”

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提起血癌,很多人都认为是年轻人得的病,但慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤的患病年龄确却是从65岁开始,在国外是73岁,男性发病率为女性的2-3倍。

马军教授的介绍让我想起我老公的姥爷和大舅,他们一个是90岁、另一个是在70多岁患上白血病。

当我们听到这个消息都感到很震惊,由于缺少这方面的基本常识,也没有仔细询问到底是哪一种血癌。现在回想起来,很可能他们患的就是这两种罕见的血液肿瘤病。

这种病的起因是什么呢?

马军大夫说,家族史、恶性血液病、有些物料搬运设备操作员、电力或电子元件、农药,这些经常接触化学品的人比较容易患病。

套细胞淋巴瘤是一种具有高度侵袭性的B细胞血液肿瘤,80%以上的套细胞淋巴瘤患者诊断时已处于疾病晚期。“由于早期症状不明显,发现就是晚期。”马军大夫提醒说。

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如果一个老人出现不明原因发热,持续盗汗,每天晚上要换2-3衣服,在半年内体重持续下降,就应该去医院做血液肿瘤病检查。

据北京协和医院血液内科周道斌教授介绍,慢性淋巴细胞白血病是一种影响B淋巴细胞生长、进展缓慢的血液恶性肿瘤,与小淋巴细胞淋巴瘤是同一种疾病的不同临床表现,唯一的区别是肿瘤细胞出现的地方。

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据他介绍,尽管70%的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者拥有5年生存率,但是疾病仍不可治愈,并且几乎所有患者都会复发。

一旦疾病复发,慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者的总生存期通常仅为2至3年。”

中山大学肿瘤防治中心内科主任、淋巴瘤研究中心主任姜文奇教授指出:有些人一提到白血病就吓得不得了,其实,慢性和急性白血病是不同的概念。

现在国际上对待癌症的发展趋势是:把癌症变为慢性病,像处理高血压、心脏病、糖尿病一样,活着就是硬道理,也许几年后就会有新的药出现,新的治疗方法出现。

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据他介绍,近年来,套细胞淋巴瘤的治疗虽然已经取得了一些进步,但它仍然是一种具有高致死性的恶性肿瘤,且长久以来一直缺乏新的治疗方式。

患者尽管暂时对化疗有效,然而高复发率导致患者的长期预后普遍较差,中位总生存期通常为3至4年,而首次复发后只有1至2年。

我在此次活动中,又见到了淋巴瘤患者组织淋巴瘤之家的创始人洪飞。他呼吁说:“亿珂的快速上市为这两种罕见淋巴瘤的患者带来了新的生命契机。

在此,我们要感谢政府对临床获益明显和治疗急需药品进行优先审评,也要感谢西安杨森在中国引入亿珂。

同时,我们希望亿珂能够尽快被纳入医保报销目录,让更多患者有机会使用创新的治疗方案。”

亿珂(伊布替尼胶囊)这种药的神奇到底是什么呢?马军大夫介绍说,以往人们患癌症,都需要住院进行化疗放疗,整个过程非常痛苦。

亿珂是每日口服一次的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,单药适用于既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者以及既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者的治疗。

五项国际性II期/III期试验和一项亚太III期研究评估了亿珂(伊布替尼胶囊)治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤的安全性及有效性。

一项五年随访研究表明白血病患者,总体缓解率高达89%,中位无进展生存期长达52个月,总体生存期达到57%。

因此,相比现有治疗方式,亿珂不仅帮助患者延长生存期,而且具有良好的耐受性。

同时,亿珂服用方便,每日一次的口服剂型可帮助改善患者的生活质量。马军教授说:“每天4片。 服用起来很安全,副作用非常小。但是很贵。”

西安杨森制药有限公司医学事务部副总裁李滨表示:“有针对中国患者以及国际多中心的临床试验均显示,至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的患者接受亿珂治疗后,死亡或进展风险均降低了约80%左右,这意味着这些患者的期望中位生存期与同年龄段人接近一致。”

目前,亿珂已覆盖49个城市。同时,中国初级卫生保健基金会已经启动了“亿迎新生——淋巴瘤患者援助项目”,向低收入的淋巴瘤患者提供亿珂(伊布替尼胶囊)药品援助。

亿珂已在86个国家获批,并广泛应用于全球超过9万名患者。此外,2015年,伊布替尼获得美国盖伦奖“最佳药物奖”。

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在此次活动现场播放的视频中,一位自费接受亿珂治疗的老教授和夫人坐在室外的长椅上晒太阳,他说:“健康地活着就是目标。”

一句肺腑之言包含着对生命的无限眷恋。生命宝贵,好好活着,健康地活着。

延伸阅读:淋巴瘤

恶性淋巴瘤(也称为淋巴瘤)是我国最常见的十大肿瘤之一。根据《中国肿瘤登记年报》公布的数据,2003年至2013年,恶性淋巴瘤的发病率约为6.68/10万。近几年,淋巴瘤一直位列我国癌症发病与死亡的前10位。

体征和症状

慢性淋巴细胞白血病的早期症状包括:盗汗、过度擦伤、频繁或严重的鼻血、牙龈出血,淋巴结肿大、疲倦、乏力、呼吸短促,体重减轻,脾肿大引起的胃部疼痛或“饱涨”,并具有较高的感染风险。

然而,对于某些患者,慢性淋巴细胞白血病没有典型症状。

目前,恶性淋巴瘤的治疗手段包括化学免疫疗法、放射疗法、干细胞移植等,大多数患者仍采用静脉注射化疗药物进行治疗。

患者虽然暂时对化疗有效,但长期化疗会出现严重的副作用,如脱发、口腔溃疡、恶心、呕吐、血细胞减少并增加感染、淤伤、乏力的风险,给患者及其家属带来巨大的生理和心理负担。

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